Η χρόνια μυελογενής λευχαιμία (ΧΜΛ) είναι μια πολύ σοβαρής μορφής λευχαιμία η οποία χαρακτηρίζεται από μια συγκεκριμένη γονιδιακή ανωμαλία. Μέχρι πρόσφατα τα αποτελέσματα των θεραπειών που υπήρχαν ήταν φτωχά και η μόνη θεραπεία που μπορεί να προσφέρει ίαση για τη νόσο αυτή είναι η αλλογενής μεταμόσχευση του μυελού των οστών.

Οι θεραπείες που υπάρχουν σήμερα για την ασθένεια αυτή περιλαμβάνουν εκτός από τη μεταμόσχευση, τη θεραπεία με την α-ιντερφερόνη και την cytarabine που είναι μια μορφή χημειοθεραπείας.

Το νέο φάρμακο STI571 για το οποίο έχουν γίνει πολλές έρευνες τα τελευταία χρόνια φαίνεται τελικά να είναι πολύ αποτελεσματικό και πιθανόν να αντικαταστήσει τις άλλες μορφές θεραπείας για τη φοβερή αυτή νόσο.

Το φάρμακο αυτό αποτελεί στην ουσία μια νέα, επαναστατική προσέγγιση στην καταπολέμηση των λευχαιμιών που βασίζεται στην καταστολή της λειτουργίας των ογκογονιδίων τα οποία είναι υπεύθυνα και προκαλούν τη νόσο.

Στη λευχαιμία αυτή υπάρχει το χρωμόσωμα Φιλαδέλφεια στο οποίο βρίσκεται το ογκογονίδιο BCR-ABL. Το ογκογονίδιο αυτό παράγει μια ανώμαλη και συνεχώς δραστηριοποιημένη μορφή του ενζύμου τυροσίνη κινάση, το οποίο προκαλεί τη λευχαιμία.

Το ογκογονίδιο BCR-ABL υπάρχει σε όλες τις ΧΜΛ αλλά επίσης και σε 20% των οξείων λεμφοβλαστικών λευχαιμιών.

Το νέο, επαναστατικό φάρμακο STI571 έχει σαν στόχο το ανώμαλο αυτό ένζυμο του οποίου και καταστέλλει τη δράση με αποτέλεσμα να υποχωρεί η νόσος και να μειώνονται ή ακόμα να εξαφανίζονται από τον μυελό των οστών τα κύτταρα το οποία έχουν το παθολογικό χρωμόσωμα Φιλαδέλφεια με το ογκογονίδιο BCR-ABL.

Δύο πρόσφατες μελέτες που δημοσιεύονται στο γνωστό και έγκυρο ιατρικό περιοδικό The New England Journal of Medicine έρχονται να επιβεβαιώσουν προηγούμενες μελέτες που δείχνουν την αποτελεσματικότητα και ασφάλεια χορήγησης στους ασθενείς του φαρμάκου αυτού.

Στη πρώτη μελέτη, "Efficacy and safety of a specific inhibitor of the BCR-ABL tyrosine kinase in chronic myeloid leukemia" (NEJM 2001; 344: 1031-1037), οι γιατροί χρησιμοποίησαν το φάρμακο αυτό σε 83 ασθενείς με ΧΜΛ σε χρόνια φάση και στους οποίους η κλασική θεραπεία με α-ιντερφερόνη είχε αποτύχει. 

Τα αποτελέσματά τους ήταν καταπληκτικά. Οι ασθενείς ανταποκρίθηκαν εξαιρετικά στο φάρμακο STI571 όσον αφορά την εικόνα του περιφερικού αίματος και πολύ σημαντικό οι επιπλοκές που παρουσίασαν ήταν στις πλείστες περιπτώσεις ήπιες. 

Οι ασθενείς που είχαν πάρει από 300xγ και πάνω του φαρμάκου αυτού παρουσίασαν ακόμη ένα πολύ θετικό στοιχείο: μερικοί από αυτούς δεν είχαν πλέον τα ανώμαλα λευχαιμικά κύτταρα στο μυελό που μεταφέρουν το χρωμόσωμα Φιλαδέλφεια με το ογκογονίδιο BCR-ABL ενώ σε άλλους υπήρξε μείωση. 

Στη δεύτερη μελέτη, "Activity of a specific inhibitor of the BCR-ABL tyrosine kinase in the blast crisis of chronic myeloid leukemia and acute lymphoblastic leukemia with the Philadelphia chromosome" (NEJM 2001; 344: 1038-1042), οι γιατροί χρησιμοποίησαν το φάρμακο STI571 σε ασθενείς με βλαστική κρίση της ΧΜΛ και σε ασθενείς με οξεία λεμφοβλαστική λευχαιμία με παρουσία του ογκογονιδίου BCR-ABL. 

Η βλαστική κρίση της ΧΜΛ είναι μια πολύ σοβαρή και συχνά τελική επιδείνωση της νόσου που μπορεί να εμφανιστεί είτε με μυελοβλαστική μορφή είτε λεμφοβλαστική μορφή. 

Και στις περιπτώσεις αυτές τα αποτελέσματα του STI571 ήταν πολύ καλά ενώ είναι γνωστό ότι  οι άλλες θεραπείες αποτυγχάνουν στις φάσεις αυτές.

Οι θεραπευτικές δοκιμές με το φάρμακο αυτό συνεχίζονται. Μάλιστα άρχισε τώρα να χρησιμοποιείται και σε πολύ άσχημους καρκίνους του εγκεφάλου όπως το πολύμορφο γλοιοβλάστωμα.

Η θεραπευτική αυτή προσέγγιση είναι πρωτοποριακή και πηγάζει από την επανάσταση που έχει γίνει στη γενετική με την ανακάλυψη των γονιδίων που προκαλούν ορισμένους καρκίνους ή λευχαιμίες. Τα αποτελέσματα μέχρι σήμερα είναι πολύ ενθαρρυντικά και είναι πιθανόν ότι βρισκόμαστε στην ανατολή μιας νέας εποχής όπου οι θεραπείες θα είναι καλύτερες και θα στοχεύουν εξειδικευμένα την ανωμαλία που θα υπάρχει στην κάθε κακοήθη νόσο.