Το νέο πρωτοποριακό φάρμακο STI-571 έχει δοκιμασθεί σε κλινικές έρευνες κατά τα τελευταία χρόνια σε ασθενείς με χρόνια μυελογενή λευχαιμία και έχει δείξει πολύ ενθαρρυντικά αποτελέσματα. Πρόσφατα η Διεύθυνση Τροφίμων και Φαρμάκων (Food and Drug Administration, FDA) των ΗΠΑ έδωσε επίσημα την εξουσιοδότηση για να δοθεί πλέον ελεύθερα στην αγορά το φάρμακο.

Επειδή ο τρόπος που δρα το STI-571 είναι πρωτοποριακός, έχει προσελκύσει το ενδιαφέρον των γιατρών και των ερευνητών. Δεν είναι χημειοθεραπεία όπως είναι τα περισσότερα φάρμακα που χρησιμοποιούνται μέχρι σήμερα για την καταπολέμηση των λευχαιμιών και των καρκίνων.

Το φάρμακο δρα καταστέλλοντας μια πρωτείνη που παράγεται από το ανώμαλο ογκογονίδιο bcr/abl που δημιουργείται στο χρωμόσωμα Φιλαδέλφεια που υπάρχει στις χρόνιες μυελογενείς λευχαιμίες. 

Καταστέλλοντας τη δράση της πρωτείνης αυτής το φάρμακο καταφέρνει να οδηγήσει την ασθένεια σε ολική ή μερική υποχώρηση. Το σημαντικό είναι ότι πετυχαίνει το στόχο αυτό εκεί που άλλα φάρμακα όπως η ιντερφερόνη αποτυγχάνουν.

Είναι πρωτοποριακή θεραπεία διότι βασίζεται σε ένα νέο τρόπο δράσης εναντίον των λευχαιμικών κυττάρων και διότι βασίζεται στην πρόοδο που επιτεύχθηκε με την αναγνώριση των γονιδίων πάνω στο DNA.

Τώρα υπάρχουν σε εξέλιξη κλινικές θεραπευτικές δοκιμές για να φανεί αν το STI-571 είναι επίσης αποτελεσματικό και σε άλλους σοβαρούς καρκίνους και έτσι να δώσει ελπίδες και σε άλλους ασθενείς.

Τώρα αρχίζει το πρωτόκολλο NABTC-9908 στο οποίο θα χρησιμοποιηθεί το STI-571 για ασθενείς με ένα πολύ άσχημο και ανθεκτικό στις θεραπείες εγκεφαλικό καρκίνο, το πολύμορφο γλοιοβλάστωμα. 

Το πολύμορφο γλοιοβλάστωμα δεν έχει συνήθως καλή πρόγνωση και υπάρχει άμεση ανάγκη για νέες και αποτελεσματικές θεραπείες. Η θεραπευτική δοκιμή θα γίνει υπό την αιγίδα του National Cancer Institute και του North American Brain Tumor Consortium.

Επίσης τώρα το φάρμακο δοκιμάζεται για τα σαρκώματα μέσα στα πλαίσια του Ευρωπαϊκού πρωτοκόλλου για τα κακοήθη σαρκώματα EORTC-62001.

Στις ΗΠΑ το STI-571 δοκιμάζεται σε δύο πολυκεντρικά πρωτόκολλα για ένα σπάνιο είδος καρκίνου του πεπτικού συστήματος. Ο καρκίνος αυτός  (gastrointestinal stromal tumors) δεν ανταποκρίνεται αποτελεσματικά σήμερα σε καμιά θεραπεία. Μια μικρή ομάδα ασθενών στους οποίους δόθηκε το φάρμακο, έδειξαν θετική ανταπόκριση. Γι' αυτό το λόγο άρχισε μια μεγάλη μελέτη για να δείξει οριστικά πόσο αποτελεσματικό είναι το φάρμακο στον καρκίνο αυτό.

Ένας τελευταίος τομέας στον οποίο τώρα μελετάται κατά πόσον μπορεί το STI-571 να βοηθήσει είναι για τις οξείες λεμφοβλαστικές λευχαιμίες των ενηλίκων και των παιδιών.

Είναι γνωστό ότι ένα σημαντικό ποσοστό των οξέων λεμφοβλαστικών λευχαιμιών των ενηλίκων έχουν την ίδια ανωμαλία με το χρωμόσωμα Φιλαδέλφεια και το ογκογονίδιο bcr/abl. Έτσι είναι λογικό ότι πιθανόν και στις λευχαιμίες αυτές να έχουμε θετικά θεραπευτικά αποτελέσματα. 

Επίσης ένα σχετικά μικρότερο ποσοστό των παιδικών λευχαιμιών έχουν την ίδια γονιδιακή ανωμαλία.

Γι' αυτούς τους λόγους σχεδιάζονται τώρα μελέτες που θα μελετήσουν τη δράση και την αποτελεσματικότητα του STI-571 στις οξείες λεμφοβλαστικές λευχαιμίες.

Αναμφίβολα βρισκόμαστε  στην ανατολή μιας νέας εποχής όπου νέες εξειδικευμένες θεραπείες θα είναι αποτελεσματικότερες εναντίον του καρκίνου και θα προσφέρουν ίαση σε περισσότερους καρκινοπαθείς συνανθρώπους μας. 

Οι θεραπείες αυτές θα βασίζονται στην γονιδιακή σύσταση του κάθε καρκίνου και θα στοχεύουν για τον κάθε καρκίνο την συγκεκριμένη ανωμαλία που τον δημιουργεί, πράγμα που δυστυχώς δεν είχαμε μέχρι σήμερα. Η παρακολούθηση των εξελίξεων είναι απαραίτητη για να προσφέρονται σ' όλους τους ασθενείς έγκαιρα οι πλέον πρόσφατες και κατάλληλες για την περίπτωσή τους θεραπείες.