Το φάρμακο αλεμτουζουμάμπη (Alemtuzumab, που προηγουμένως ήταν γνωστό με την ονομασία Campath-1H) βρέθηκε σε έρευνα γιατρών από το πανεπιστήμιο του Κέιμπριτζ ότι μπορεί όχι μόνο να σταματά την προοδευτική επιδείνωση της κατά πλάκας σκλήρυνσης αλλά και να αποκαθιστά σωματικές και διανοητικές λειτουργίες τις οποίες ήδη απώλεσαν οι ασθενείς λόγω της νόσου.

Το φάρμακο αναπτύχθηκε αρχικά, κατά τα τέλη της δεκαετίας του 1970 από επιστήμονες του πανεπιστημίου του Κέιμπριτζ με στόχο τη θεραπεία μιας συγκεκριμένης μορφής λευχαιμίας (χρόνια λεμφοκυτταρική λευχαιμία).

Το φάρμακο που είναι μονοκλωνικό αντίσωμα κατά του αντιγόνου CD52 των λεμφοκυττάρων, αποδείχτηκε αποτελεσματικό στη λευχαιμία διότι είναι σε θέση να σκοτώνει τα κακοήθη κύτταρα της λευκής σειράς που αναπτύσσονται από το ανοσοποιητικό σύστημα του ασθενούς.

Το φάρμακο χρησιμοποιήθηκε επίσης πειραματικά για τη θεραπεία των αυτοάνοσων παθήσεων. Στις παθήσεις αυτές, ορισμένα λεμφοκύτταρα (κατηγορία λευκών κυττάρων του αίματος που εντάσσονται στο ανοσοποιητικό σύστημα) λόγω παθολογικής διαταραχής, επιτίθενται και βλάπτουν ή καταστρέφουν όργανα ή άλλους ιστούς του ασθενούς.

Η θεραπεία με το φάρμακο αλεμτουζουμάμπη θεωρήθηκε ότι θα μπορούσε να διορθώνει τον ανώμαλο μηχανισμό που προκαλεί τις αυτοάνοσες παθήσεις λόγω του ότι σκοτώνει ορισμένες κατηγορίες λεμφοκυττάρων (λεμφοκύτταρα και μονοκύτταρα θετικά στο αντιγόνο CD52). Με τη θεραπεία αυτή το ανοσολογικό σύστημα θα μπορούσε να τεθεί σε μια νέα βάση λειτουργίας χωρίς αυτοάνοσους παθολογικούς μηχανισμούς που καταστρέφουν υγιή όργανα του σώματος.

Από το 1991 οι ερευνητές του Κέιμπριτζ, εξέταζαν σε πειραματικό επίπεδο τη χρήση της αλεμτουζουμάμπης για την κατά πλάκας σκλήρυνση. Στις πρώτες θεραπευτικές δοκιμές, οι γιατροί χρησιμοποίησαν το φάρμακο σε ασθενείς με πολύ σοβαρές μορφές της νόσου στους οποίους οι αναπηρίες που είχαν προκληθεί ήσαν ήδη πολύ προχωρημένες. 

Οι πρώτες αυτές θεραπευτικές δοκιμές είχαν δείξει ότι η αλεμτουζουμάμπη σταματούσε με επιτυχία τις νέες κρίσεις της κατά πλάκας σκλήρυνσης στους ασθενείς με προχωρημένες μορφές της νόσου. Ωστόσο οι αναπηρίες τους συνέχιζαν να επιδεινώνονται. 

Με βάση αυτά τα δεδομένα, οι γιατροί συμπέραναν ότι από τη στιγμή που το ανοσολογικό σύστημα είχε επιτεθεί εναντίον της μυελίνης που προστατεύει και απομονώνει τα νεύρα στον εγκέφαλο, οι βλάβες που δημιουργούνταν συνέχιζαν να εξελίσσονται από μόνες τους ακόμη και εάν οι επιθέσεις από το ανοσολογικό σύστημα σταματούσαν λόγω της δράσης της αλεμτουζουμάμπης.

Σε αυτό το στάδιο αποφάσισαν να χορηγήσουν την αλεμτουζουμάμπη σε ασθενείς που βρίσκονταν σε πολύ πιο αρχικά στάδια της κατά πλάκας σκλήρυνσης. Με το σκεπτικό αυτό, θα ήταν δυνατό να σταματήσουν τις επιθέσεις του ανοσολογικού συστήματος εναντίον του εγκεφάλου των ασθενών προτού οι ζημιές στα νεύρα τους να αρχίζουν να έχουν τη δική τους αυτόνομη εξέλιξη και επιδείνωση.

Η μορφή που χαρακτηρίζεται από επεισόδια υποτροπών (νέες εξάρσεις της νόσου) και υφέσεων είναι η συχνότερη μορφή της κατά πλάκας σκλήρυνσης. Συχνά η μορφή αυτή ακολουθείται από τη δευτερογενή κατά πλάκας σκλήρυνση η οποία είναι μια μορφή της πάθησης που προκαλεί περισσότερες αναπηρίες.

Στην έρευνα τους οι γιατροί του Κέιμπριτζ συμπεριέλαβαν 334 ασθενείς με κατά πλάκας σκλήρυνσης στα πρώτα στάδια των υποτροπών με υφέσεις οι οποίοι όμως δεν είχαν προηγουμένως λάβει θεραπεία. Οι ασθενείς έλαβαν είτε την ιντερφερόνη βήτα-1α είτε την αλεμτουζουμάμπη (μία από δύο δόσεις 12 ή 24 mg ημερησίως, ενδοφλέβια για 5 μέρες αρχικά και μετά 3 μέρες νέας θεραπείας 12 μήνες αργότερα).  

Η ιντερφερόνη βήτα-1α (χορηγείτο ενέσιμα 3 φορές την εβδομάδα στη δόση των 44 μg κάθε φορά) θεωρείται ως μία από τις πλέον αποτελεσματικές θεραπείες για την κατά πλάκας σκλήρυνσης στο στάδιο των υποτροπών-υφέσεων. Για αυτό ήταν λογικό και χρήσιμο να συγκριθεί η αποτελεσματικότητα της αλεμτουζουμάμπης με αυτήν της ιντερφερόνης βήτα-1α.

Οι ασθενείς που έλαβαν μέρος στη θεραπευτική αυτή δοκιμή φάσης 2, έτυχαν παρακολούθησης για 3 χρόνια για να αξιολογηθεί η αποτελεσματικότητα και οι επιδράσεις τους στις αναπηρίες των ασθενών.

Τα αποτελέσματα είναι εξαιρετικά ενδιαφέροντα: Η αλεμτουζουμάμπη μείωνε τον αριθμό των νέων επιθέσεων της νόσου σε ασθενείς με τη μορφή υποτροπών-υφέσεων της κατά πλάκας σκλήρυνσης κατά 74% περισσότερο από ότι πετύχαινε η ιντερφερόνη βήτα-1α. Οι δύο δόσεις της αλεμτουζουμάμπης που χρησιμοποιήθηκαν είχαν περίπου την ίδια αποτελεσματικότητα   Η αλεμτουζουμάμπη μείωνε τον κίνδυνο χρόνιας συσσώρευσης αναπηριών κατά 71% σε σύγκριση με την ιντερφερόνη βήτα-1α   Επιπρόσθετα οι ερευνητές τεκμηρίωσαν ότι οι ασθενείς που λάμβαναν την αλεμτουζουμάμπη είχαν επανακτήσει μέρος των λειτουργικών τους ικανοτήτων που είχαν χάσει λόγω της νόσου. Έτσι στα 3 χρόνια από την έναρξη της θεραπευτικής δοκιμής ήσαν λιγότερο ανάπηροι (σωματικά και διανοητικά) από ότι στην αρχή. Αντίθετα οι ασθενείς που λάμβαναν τη θεραπεία με την ιντερφερόνη βήτα-1α παρουσίαζαν συνεχή επιδείνωση των αναπηριών τους. Το γεγονός αυτό δείχνει ότι η αλεμτουζουμάμπη επιτρέπει στον εγκέφαλο που έχει υποστεί βλάβες να γιατρευτεί αποκαθιστώντας μέρος των λειτουργικών ικανοτήτων που χάθηκαν λόγω των προηγούμενων επιθέσεων της κατά πλάκας σκλήρυνσης   Οι μαγνητικές τομογραφίες στους ασθενείς που λάμβαναν την αλεμτουζουμάμπη έδειξαν ότι οι εγκέφαλοι τους παρουσίαζαν αύξηση του μεγέθους τους σε σύγκριση με τους εγκεφάλους ασθενών που λάμβαναν την ιντερφερόνη βήτα-1α που συνέχιζαν διαχρονικά να υποχωρούν σε μέγεθος

Η έρευνα αυτή δείχνει ότι η αλεμτουζουμάμπη είναι πολύ πιο αποτελεσματικό φάρμακο σε σύγκριση με την ιντερφερόνη βήτα-1α για τη θεραπεία των αρχικών σταδίων των μορφών της κατά πλάκας σκλήρυνσης με υποτροπές-υφέσεις.

Ωστόσο πρόκειται για θεραπευτική δοκιμή φάσης 2. Έτσι χρειάζεται να γίνει τώρα επιπρόσθετη έρευνα φάσης 3 σε πολύ μεγαλύτερο αριθμό ασθενών η οποία απαιτείται για να δοθεί έγκριση στην αλεμτουζουμάμπη να είναι φάρμακο για την κατά πλάκας σκλήρυνση.

Η κυριότερη παρενέργεια του φαρμάκου είναι η εμφάνιση στους ασθενείς άλλων αυτοάνοσων νόσων. Αυτό είναι παράδοξο δεδομένου ότι ο στόχος του φαρμάκου είναι το ανοσολογικό σύστημα.

Κατά τη διάρκεια της έρευνας 20% των ασθενών παρουσίασαν υπερθυρεοειδισμό ή υποθυρεοειδισμό (αυτοάνοση θυρεοειδίτιδα), 3% χαμηλά αιμοπετάλια (αυτοάνοση θρομβοπενία). Από θρομβοπενία αποβίωσε ένας ασθενής κατά τη διάρκεια της έρευνας. Η επιπλοκή αυτή είναι σοβαρή. Όμως αντιμετωπίζεται εύκολα εάν αναγνωρισθεί έγκαιρα. 

Η αλεμτουζουμάμπη είναι το πλέον υποσχόμενο πειραματικό φάρμακο για τη θεραπεία της κατά πλάκας σκλήρυνσης. Η ικανότητα της να επιτρέπει την επανόρθωση των βλαβών του εγκεφάλου και να προσφέρει πίσω στους ασθενείς τουλάχιστον μέρος των ικανοτήτων που έχασαν, είναι χωρίς προηγούμενο.

Εάν η αλεμτουζουμάμπη αποδειχθεί τελικά ότι μπορεί όχι μόνο να σταματά την νόσο αλλά ταυτόχρονα να επιτρέπει  στους ασθενείς να κερδίζουν πίσω μέρος των διανοητικών και σωματικών λειτουργιών τους που έχασαν, θα είναι μια τεράστια πρόοδος για τα εκατομμύρια ασθενών που πάσχουν από την κατά πλάκας σκλήρυνση παγκόσμια.