Οι οξείες λευχαιμίες είναι κακοήθεις ασθένειες, οι οποίες οφείλονται στον ανεξέλεγκτο πολλαπλασιασμό ανώμαλων κυττάρων του μυελού των οστών.

Η ταχύτητα ανάπτυξης τους είναι μεγάλη και γι' αυτό εάν δεν ληφθούν έγκαιρα τα κατάλληλα θεραπευτικά μέτρα, οι οξείες λευχαιμίες οδηγούν πολύ γρήγορα, από μερικές εβδομάδες σε μερικούς μήνες, στο θάνατο.

Οι χρόνιες λευχαιμίες, οφείλονται επίσης στον πολλαπλασιασμό ανώμαλων κυττάρων του αιμοποιητικού συστήματος, όμως η ταχύτητα εξέλιξης τους είναι πολύ πιο αργή. Εάν δεν αντιμετωπισθούν κατάλληλα, οδηγούν στο θάνατο σε μεγαλύτερα χρονικά διαστήματα, που μπορούν να είναι μερικά χρόνια και γι' αυτό το λόγο, ιστορικά έχουν ονομασθεί χρόνιες λευχαιμίες.

Οι οξείες λευχαιμίες αποτελούνται κυρίως από τις οξείες λεμφοβλαστικές λευχαιμίες (που είναι συχνότερες στα παιδιά) και από τις οξείες μυελοβλαστικές λευχαιμίες (που είναι συχνότερες στους ενήλικες).

Δυστυχώς μέχρι σήμερα, ο πλέον αποτελεσματικός τρόπος για την αντιμετώπιση των σοβαρών αυτών νόσων είναι μόνο η χημειοθεραπεία και η μεταμόσχευση μυελού των οστών.

Και οι δύο μορφές θεραπείας, προκαλούν πολλές επιπλοκές και κινδύνους που αρκετές φορές απειλούν τη ζωή του ασθενούς.

Ο βασικός λόγος των προβλημάτων που προκαλεί η χημειοθεραπεία (πάνω στην οποία στηρίζεται και η μεταμόσχευση μυελού των οστών) είναι ότι τα φάρμακα που χρησιμοποιούνται, προκαλούν βλάβες όχι μόνο στα λευχαιμικά κύτταρα αλλά και και στα υπόλοιπα κύτταρα.

Πολλές φορές μαζί με την υποχώρηση των λευχαιμικών κυττάρων που προκαλεί η χημειοθεραπεία, παρατηρείται παράλληλα και σημαντική τοξικότητα σε ζωτικά όργανα όπως η καρδία, οι πνεύμονες, το πεπτικό σύστημα, το αιμοποιητικό σύστημα, ο εγκέφαλος και άλλα.

Ένα νέο φάρμακο με την επιστημονική ονομασία CEP-701, έχει αναπτυχθεί και χρησιμοποιηθεί από γιατρούς του Johns Hopkins University στη Βαλτιμόρη, εναντίον της οξείας μυελοβλαστικής λευχαιμίας. Η βασική διαφορά του φαρμάκου αυτού, από τη χημειοθεραπεία είναι ότι έχει επιδράσεις μόνο εναντίον των λευχαιμικών κυττάρων και δεν έχει τοξικότητα για τον υπόλοιπο οργανισμό όπως η χημειοθεραπεία.

Συγκεκριμένα ο τρόπος δράσης του CEP-701 είναι πολύ διαφορετικός από αυτόν της χημειοθεραπείας. Το φάρμακο αυτό καταστέλλει τη δράση της ανώμαλης πρωτεΐνης που παράγεται από το παθολογικό γονίδιο FLT3, το οποίο υπάρχει σε 41% των ασθενών που πάσχουν από οξεία μυελοβλαστική λευχαιμία.

Το ανώμαλο ογκογονίδιο FLT3 παράγει μια πρωτείνη που ανήκει στην τάξη της τυροσίνης κινάσης, η οποία προκαλεί τη λευχαιμία. Η καταστολή της δράσης της παθολογικής πρωτεΐνης από το νέο φάρμακο καταστέλλει και τη λευχαιμία.

Πρόκειται για το δεύτερο φάρμακο μέχρι σήμερα το οποίο δρα με τον τρόπο αυτό. Πριν μερικά χρόνια το πρώτο φάρμακο που χρησιμοποιήθηκε με επιτυχία εναντίον της χρόνιας μυελογενούς λευχαιμίας ήταν το Gleevec (STI-571) το οποίο καταστέλλει τη δράση της πρωτεΐνης που παράγεται από το ογκογονίδιο bcr/abl.

Οι νέες αυτές θεραπείες βασίζονται πάνω στην πρόοδο που επιτεύχθηκε στη μοριακή βιολογία και στη γενετική.

Η αναγνώριση των γονιδίων που προκαλούν μια μορφή λευχαιμίας, επέτρεψε την ανάπτυξη φαρμάκων που εκλεκτικά, χωρίς να επηρεάζουν τον υπόλοιπο οργανισμό, καταστέλλουν τη δράση του συγκεκριμένου ανώμαλου γονιδίου.

Το CEP-701 χρησιμοποιήθηκε πειραματικά σε καλλιέργειες κυττάρων και σε πειραματόζωα. Τώρα διεξάγονται οι πρώτες θεραπευτικές δοκιμές σε ασθενείς με οξεία μυελοβλαστική λευχαιμία.

Πρέπει να προσθέσουμε ότι οι ασθενείς με οξεία μυελοβλαστική λευχαιμία οι οποίοι έχουν το ογκογονίδιο FLT3, έχουν σημαντικά χειρότερη πρόγνωση (10%-20% ίαση) σε σύγκριση με αυτούς που δεν το έχουν (40%-50% ίαση).

Οι νέες εξελίξεις που βλέπουμε κατά τα τελευταία χρόνια στην θεραπεία των λευχαιμιών δημιουργούν σημαντική αισιοδοξία για το μέλλον.

Μήπως φτάνουμε στην εποχή όπου η εκλεκτική και στοχευμένη θεραπεία εναντίον κάθε διαφορετικής μορφής καρκίνου ή λευχαιμίας θα μπορεί να εκριζώνει τη νόσο χωρίς να επηρεάζει τον υπόλοιπο οργανισμό και να οδηγεί στην ίαση;

Οι πρώτες ενδείξεις είναι προς αυτή την κατεύθυνση, πιστεύουμε ότι είμαστε ακόμη στην αρχή του δρόμου και οι θεραπευτικές δοκιμές που εξελίσσονται θα μας δώσουν απαντήσεις στα πρώτα ερωτήματα.