Το φάρμακο λεναλιδομίδη αυξάνει σημαντικά τη διάρκεια επιβίωσης ασθενών των οποίων η νόσος υποτροπίασε και δεν ανταποκρίθηκε σε προηγούμενες βαριές, δύσκολες θεραπείες (χημειοθεραπεία, ακτινοθεραπεία, αυτόλογη μεταμόσχευση μυελού των οστών).

Στην ομάδα αυτή των ασθενών με πολλαπλό μυέλωμα που παρουσιάζει σοβαρές δυσκολίες θεραπευτικής αντιμετώπισης και έχει φτωχή πρόγνωση, το νέο φάρμακο πέτυχε να προσφέρει κατά μέσο όρο σχεδόν 3 χρόνια επιπρόσθετης επιβίωσης γεγονός που χαρακτηρίζεται ως πρωτοφανές και σημαντική πρόοδος.

Το φάρμακο αυτό χορηγείται από το στόμα. Ο ασθενής μπορεί να το παίρνει και να είναι σπίτι του. Ανήκει σε μια νέα κατηγορία φαρμάκων που δρουν εναντίον των καρκινικών κυττάρων με διαφορετικό τρόπο από ότι η χημειοθεραπεία. Πρόκειται για τους ανοσολογικούς διαμορφωτές (ανοσοδιαμορφωτές) οι οποίοι τροποποιούν ή ρυθμίζουν τη λειτουργία του συστήματος άμυνας του οργανισμού (ανοσοποιητικό σύστημα).

Η λεναλιδομίδη δεν έχει τις βλαβερές συνέπειες της χημειοθεραπείας. Επιτίθεται εναντίον των καρκινικών κυττάρων και του μικροπεριβάλλοντος στο οποίο ζουν μέσα στο μυελό των οστών. Εμποδίζει τα κύτταρα από του να προσκολληθούν στους ιστούς στους οποίους αναπτύσσονται. Παράλληλα το φάρμακο καταστέλλει την ικανότητα που έχουν τα καρκινικά κύτταρα να κρύβονται από το σύστημα άμυνας του ανθρώπινου οργανισμού.

Το πολλαπλό μυέλωμα είναι καρκίνος του μυελού των οστών που αναπτύσσεται από τα πλασμοκύτταρα. Τα πλασμοκύτταρα είναι είδος λευκών αιμοσφαιρίων που υπάρχουν στο μυελό των οστών. Τα κανονικά πλασμοκύτταρα είναι μέρος του συστήματος άμυνας του οργανισμού.

Όταν τα εν λόγω κύτταρα αρχίζουν να πολλαπλασιάζονται ανεξέλεγκτα, δημιουργούνται όγκοι. Οι όγκοι αυτοί συνήθως αναπτύσσονται στο μυελό των οστών. Εάν αναπτυχθεί μόνο ένας όγκος, τότε αποκαλείται πλασμοκύτωμα. Το πολλαπλό μυέλωμα παρατηρείται όταν αναπτυχθούν κύτταρα μυελώματος σε πολλές περιοχές του μυελού των οστών στο σώμα.

Η αιτία του πολλαπλού μυελώματος δεν έχει μέχρι σήμερα βρεθεί. Φαίνεται ότι υπάρχουν διάφοροι παράγοντες που συμβάλλουν στη γένεση της ασθένειας. Μεταξύ αυτών συμπεριλαμβάνονται η υπερβολική έκθεση σε ακτινοβολία, χημικές ρητίνες, οργανικούς διαλύτες,  μικροβιοκτόνα και ζιζανιοκτόνα. Επίσης στη γένεση της νόσου εμπλέκεται ο ερπετικός ιός HHV-8.

Άτομα που έχουν συγγενείς πρώτου βαθμού (γονείς ή αδέλφια ή παιδιά) που παρουσίασαν τη νόσο, έχουν αυξημένο κίνδυνο να προσβληθούν και τα ίδια. Ωστόσο δεν έχει βρεθεί μια σαφής γενετική μετάλλαξη που σχετίζεται με πολλαπλό μυέλωμα.

Δυστυχώς το πολλαπλό μυέλωμα παρουσιάζει αύξηση της συχνότητας τους σε αντίθεση με αυτό που παρατηρείται σε πολλές άλλες μορφές καρκίνου. Τα περιστατικά μυελώματος παρουσιάζουν αύξηση ιδιαίτερα σε πιο νέους ανθρώπους. Η ανησυχητική αυτή διαπίστωση, καθιστά επείγουσα την ανάγκη για νέες αποτελεσματικότερες θεραπείες.

Σε δύο μεγάλες έρευνες που έγιναν στην Ευρώπη και στις Ηνωμένες Πολιτείες, δοκιμάσθηκε το φάρμακο ανοσοδιαμορφωτής λεναλιδομίδη σε ασθενείς στους οποίους όλες οι προηγούμενες θεραπείες που χορηγήθηκαν είχαν αποτύχει. Στις θεραπευτικές αυτές δοκιμές, οι ασθενείς λάμβαναν είτε λεναλιδομίδη μαζί με δεξαμεθαζόνη είτε εικονικό φάρμακο με δεξαμεθαζόνη. Η δεξαμεθαζόνη είναι ισχυρό κορτικοστεροειδές φάρμακο. Η λεναλιδομίδη (Revlimid) χορηγείτο στη δόση των 25 mg σε συνδυασμό με ψηλές δόσεις δεξαμεθαζόνης. Συνολικά έλαβαν μέρος στις δύο αυτές θεραπευτικές δοκιμές, 705 ασθενείς από 97 διαφορετικά νοσοκομειακά κέντρα. Όλοι οι ασθενείς είχαν προηγουμένως λάβει πολλές, βαριές θεραπείες. Σε πολλούς είχαν δοθεί και απέτυχαν να καταστείλουν τη νόσο, 3 ή περισσότεροι κύκλοι χημειοθεραπείας ή και ακτινοθεραπεία. Επιπρόσθετα, 50% των ασθενών είχαν υποβληθεί σε αυτόλογη μεταμόσχευση μυελού των οστών. Οι δύο έρευνες έδειξαν ότι η λεναλιδομίδη μαζί με τη δεξαμεθαζόνη είχαν καλύτερα αποτελέσματα από τη δεξαμεθαζόνη με το εικονικό φάρμακο ανεξάρτητα από το ιστορικό των προηγούμενων θεραπειών που δόθηκαν στους ασθενείς.  Στην Ευρωπαϊκή έρευνα, ο μέσος όρος επιβίωσης των ασθενών ήταν σχεδόν 3 χρόνια. Στην Αμερικανική έρευνα οι ασθενείς που έλαβαν τη λεναλιδομίδη, είχαν μέσο όρο επιβίωσης σχεδόν 30 μηνών σε σύγκριση με τους άλλους που είχαν επιβίωση μόνο 20 μήνες. Το ποσοστότο ανταπόκρισης στη θεραπεία με τη λεναλιδομίδη ήταν 61% ενώ στην ομάδα με το εικονικό φάρμακο ήταν μόνο 19,9%.

Με βάση τις θετικές αυτές εξελίξεις, ισχυροποιείται η θέση ότι η λεναλιδομίδη θα μπορούσε να χρησιμοποιηθεί από την αρχή της θεραπευτικής αντιμετώπισης του πολλαπλού μυελώματος. Στις οδηγίες χρήσης του φαρμάκου, περιλαμβάνεται η ένδειξη για χορήγηση του από την αρχή της θεραπείας χωρίς να αναμένεται η αποτυχία των άλλων θεραπευτικών μέσων.

Επισημαίνεται ότι στις Ηνωμένες Πολιτείες, το φάρμακο έχει εγκριθεί και για τη θεραπεία της μυελοδυσπλασίας. Η μυελοδυσπλασία ή μυελοδυσπλαστικό σύνδρομο, είναι προ-λευχαιμική κατάσταση. Επίσης η λεναλιδομίδη δοκιμάζεται τώρα για τη θεραπεία λευχαιμιών, λεμφωμάτων και άλλων όγκων.

Κατα τα τελευταία 5 έως 10 χρόνια, επιτεύχθηκε εξαιρετική πρόοδος στη θεραπεία του πολλαπλού μυελώματος. Πριν από 20 χρόνια, οι θεραπείες που υπήρχαν βασίζονταν στη χημειοθεραπεία και στην ακτινοθεραπεία. Εκτός από την περιορισμένη αποτελεσματικότητα τους, η χρήση τους συνοδευόταν από σημαντικές ανεπιθύμητες παρενέργειες.

Σήμερα χάρις στη νέα κατηγορία φαρμάκων των ανοσολογικών διαμορφωτών στην οποία ανήκει η λεναλιδομίδη, η αποτελεσματικότητα είναι ψηλή και οι παρενέργειες λίγες. Με τη βοήθεια τους μια ασθένεια που παλαιότερα ήταν πάντοτε θανατηφόρα μετατρέπεται πλέον συχνότερα σε μια χρόνια νόσο.